영진약품은 지난해 5월 파트너사인 NeuroVive(스웨덴)에 기술이전한 신약후보물질 'KL1333'이 미토콘드리아 질병 치료제로 미국 FDA로부터 ‘희귀의약품 지정 승인’을 18일 받았다고 밝혔다.


희귀의약품 지정[ODD(Orphan Drug Designation)] 승인은 해당 신약후보물질(KL1333)에 대해 의약품의 허가과정에서 FDA와 밀접한 논의를 통한 규제 및 과학적 조언 등 지원을 받게 되며 신속하고 효율적으로 시판허가를 받을 수 있게 된다. 또한 NeuroVive는 KL1333 신약 출시 시 미국 내에서 7년 간 시장 독점권한을 갖게 된다.

NeuroVive의 CEO인 Erik Kinnman은 "이번 FDA의 ODD 승인은 NeuroVive 및 KL1333 프로젝트에 중요한 이정표가 된다. 본 승인은 유전적 미토콘드리아 질병에서 KL1333의 효과와 안전성을 신속하게 검증하고 이를 필요로 하는 시장과 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하려는 우리의 노력에 도움이 될 것이다"라고 말했다.

KL1333은 영진약품의 파이프라인으로 전임상 모델에서 미토콘드리아 에너지 생산을 증가시키고 미토콘드리아 생성과 에너지 신진대사를 활성화시키는 효과를 나타냈다.


영진약품은 KL1333을 세계적으로 개발하고 상업화하기 위해 한국과 일본을 제외한 독점권을 2017년 5월 NeuroVive에 기술이전 하였다. 양사는 각자 영역에서 KL1333 개발 시너지효과를 극대화하기 위해 현재 긴밀히 협력 중이다. 

아울러 영진약품은 최근 KL1333의 임상1상 단회투여(SAD)를 완료하였으며 안전성, 내약성 및 약동학 결과는 올 중반에 나올 예정이다. NeuroVive는 영진약품의 임상1상(SAD) 결과를 바탕으로 2018년 하반기에 임상1상 반복투여(MAD)를 시작할 계획이다. 


이번 영진약품에서 완료한 임상1상(SAD)은 60명의 건강한 지원자를 대상으로 KL1333의 약동학과 안전성 및 내약성을 조사하기 위한 이중맹검, 위약대조, 단회투여, 용량상승 시험으로 임상시험계획서에 따라 모든 계획된 투여군의 진행이 완료되었다.

영진약품은 “KL1333의 첫 임상시험(SAD)이 국내에서 완료되고, 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정 승인은 대단히 의미 있는 일이며, 높은 Unmet needs를 가진 환자를 위한 글로벌 신약개발에 NeuroVive와 긴밀한 협력을 지속할 것이다”고 밝혔다.