영진약품이 스웨덴 바이오벤처회사 Abliva(前 NeuroVive)로 지난 2017년 기술이전한 신약후보물질 ‘KL1333’ 영국 1a/b 임상시험에서 안전성 및 약물유효성 신호를 확인했다는 결과를 통보 받았다.

KL1333은 희귀 및 중증 원발성 미토콘드리아 질병 치료제로 계약규모는 627억원이다. 당초 영국 1a/b상은 2018년 10월 승인받아 2020년 완료 목표였으나 코로나19로 일정이 지연됐었다.

Abliva측은 이번 연구결과 PMD 환자 8명으로(KL1333 투여 6명, 위약 투여 2명) 구성된 코호트에서 유효성 평가변수인 ‘피로감’ 및 ‘30초 앉고 서기’ 기능 평가 변수의 위약 대비 개선이 확인되어 약물 유효성의 신호를 확인했다고 밝혔다. 특히 체내 약물농도 유효성과의 연관성을 확인한 것은 상당히 고무적이라는 평가다.

Abliva는 올 하반기 FDA와 논의된 바와 같이 KL1333의 pivotal 임상시험인 2/3상 후속 임상에 돌입해 성공적으로 완료한 뒤 2024년 상업화하겠다는 목표를 가지고 있다.

Abliva의 CEO인 Ellen Donnelly는 “본 1a/b 임상시험 결과를 통해 KL1333의 안전성, 유효성의 신호, 투약 용량을 확인하였으며 이러한 결과는 이후 진행될 2/3 상 연구에 대한 확신을 높여주였다”며, “축적된 자료 전체를 검토하고 올해 말 IND 제출을 위한 임상시험계획서 마무리를 위해 노력하겠다”고 전했다.

이에 따라 영진약품은 KL1333 후속 임상이 성공적으로 진행될 경우 마일스톤에 따른 수익을 기대할 수 있게 됐다. 이재준 대표는 “KL1333 임상 1상에서 유의미한 결과를 확인하게 되어 매우 기쁘게 생각한다”며, “Abliva가 글로벌 임상 2/3상을 완수할 수 있도록 협업 관계를 유지하고 적극 협력하겠다”고 전했다.